Regeneron Pharmaceuticals
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May 10, 2023 · Vertex Pharmaceuticals是一家成立于1989年的美国药企，总部位于马萨诸塞州，是一家上市公司，股票代码为NASDAQ: VRTX。该公司的主要业务是生产和销售用于治疗肺部疾病、肾脏疾病、血液系统疾病等疾病的药物。Vertex Pharmaceuticals在新药研发方面有着丰富的经验和领先的技术，其新药研发流程中的管线布局 ...
Nov 1, 2023 · 编译丨Jim 编辑丨于靖 首款基于CRISPR基因编辑技术的疗法获批了，这一结果比预想的还要快。 10月31日，FDA召集专家，围绕Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics开发的exa-cel是否会产生脱靶效应展开讨论。 也就是说，他们几乎默认exa-cel的获益是不争的事实。
5、Vertex Pharmaceuticals Vertex Pharmaceuticals成立于1989年，是一家美国生物制药公司，总部位于马萨诸塞州波士顿。 Vertex Pharmaceuticals拥有两个研究设施：一个在美国加利福尼亚州，另一个在英国牛津。 Vertex Pharmaceuticals是首批遵循合理药物设计策略的生物技术企业之一。
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。 VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中， 具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
五、显著缓解慢性肾病！ 创新疗法结果登上《 新英格兰医学杂志 》 Vertex Pharmaceuticals今日宣布其在研疗法inaxaplin（ VX-147 ）在标准照护下用以治疗 APOL1介导肾病 （AMKD）的临床前与 临床2a期试验 积极结果，发表于《新英格兰医学杂志》。
须知道，当时福泰有7名化学家，而默沙东有400名。 甚至早先邀请来的施瑞伯教授在退出福泰后，率领自己的学生（后来其也在1993年成立了制药公司 Ariad Pharmaceuticals），进行免疫抑制剂研发，从而成为福泰的强有力的竞争对手。
今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。 VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中， 具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
这款疗法的商品名为Casgevy，由Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司联合开发，用于治疗两种遗传性血液疾病——输血依赖型β-地中海贫血（TDT）和镰刀状细胞贫血病（SCD）。
2021年10月18日，Vertex Pharmaceuticals宣布，其来源于干细胞的全分化胰岛细胞替代疗法，在1/2期临床试验的首例Ⅰ型糖尿病患者（T1D）中获得积极数据。
Jun 20, 2018 · 今日，Vertex Pharmaceuticals公司宣布，FDA已经许可该公司的在研疗法VX-264启动临床试验。 VX-264是一款干细胞分化产生的胰岛细胞疗法，包装在Vertex开发的独有免疫保护医疗器械中， 具有在不需要使用免疫抑制剂的情况下，功能性治愈1型糖尿病的潜力。
